这是我们新“患者参与”系列的第五篇文章，在这篇文章中，艾睿翻译生命科学专家将讨论临床研究中的参与者以及医疗系统中患者的历史和现状。每周请回来了解我们的团队更多内容，并欢迎联系我们，分享您的想法。

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患者的声音

患者是自己健康状况的专家。患者的视角——或称为患者的声音——提供了有关患者需求、期望和偏好的见解，因此，患者的声音在医疗质量中占有至关重要的地位。

正如患者倡导者、Sarcoma UK创始人Roger Wilson所说：“除非你是患者，否则很难在医疗领域定义什么是‘价值’。”他的这句话强调了患者视角在发展以患者为中心的医疗护理中的重要性。

传统上，医学界在考虑护理结果时，往往侧重于临床视角。这种做法往往无法捕捉患者在生活中所经历的情况、病情对患者生活质量的影响，或患者在接受医疗护理过程中的经历。

世界卫生组织1978年《阿尔玛阿塔宣言》确认了患者声音的重要性：“人民有权利和义务个别或集体参与健康照护的规划与实施。”从那时起，患者参与医疗保健服务的理念获得了日益广泛的关注和认可。

患者报告结果（PRO）在医疗生态系统中的作用

支持患者参与的一个方法是使用患者报告结果（PRO）量表。PRO量表通常以标准化问卷的形式出现，是评估医疗干预效果的重要工具，尤其在临床研究和临床实践中，可以帮助从患者的角度进行评估。

例如，在临床试验中，监管评估人员可以使用PRO数据来判断某种医疗产品是否对患者产生了有效的治疗作用。试验中获得的PRO数据可以用作产品上市过程中的决策依据。在日常临床护理中，PRO量表可用于收集患者对接受治疗或健康相关生活质量的反馈。

PRO量表的使用实际上能够捕捉患者的声音，并反映患者重视的结果。正如经济合作与发展组织（OECD）在其关于患者报告指标评估健康系统表现的报告中所指出：“医学在治疗疾病方面取得了相当大的成功，应当得到庆祝。然而，持续的进步必须包括评估治疗对人们生活的影响。这使得患者所重视的结果成为成功的重要指标。”

患者声音在健康结果研究和医学产品开发中的重要性

许多研究机构已经建立了增加患者参与健康结果研究的倡议。像国际药物经济学与结局研究学会（ISPOR）、患者中心结局研究机构（PCORI）、国际健康结局测量联盟（ICHOM）等组织，都认识到患者参与研究活动的好处，并积极支持各种参与倡议。他们有正式的组织和指南，来定义最佳实践：

• ISPOR的患者委员会和患者代表圆桌会议旨在促进患者代表之间的沟通，并召集相关方，目的是让患者代表参与研究和决策过程。
• PCORI的参与框架提供了一个操作化参与的框架，旨在鼓励患者在研究的规划、执行和传播的各个阶段积极参与，改善临床决策和结果。
• ICHOM通过全球医生领导者、结局研究人员和患者倡导者的合作，定义了针对不同病种患者最重要的标准化结果及其测量方法，确保医疗提供者将资源集中在能对患者产生最大影响的结果上。

患者视角在医学产品开发中同样至关重要。患者和照顾者的意见有助于确保临床研究评估的是对患者有意义的结果。

包括患者视角的开发和执行对于临床研究的意义在于，许多监管和行业框架和指导文件都强调了这一点。例如：

• 美国食品和药物管理局（FDA）在其患者主导的药物开发计划中，正在制定一系列指导文件，旨在捕捉并有意义地融入患者的经验、视角、需求和优先事项，以便在药物开发和评估中使用。该系列的第三和第四份指导文件将专门关注如何识别或开发适合目的的PRO量表（以及其他类型的临床结局评估工具）及其在监管决策中的终点应用。

• 同样，FDA在其关于患者参与设计和执行医学设备临床研究的草案指导文件中，分享了鼓励和支持收集、分析和整合患者视角的策略，帮助在医学设备开发、评估和监控中更好地融入患者需求。

患者在PRO量表开发中的参与

因为只有患者自己才能决定哪些健康结果对他们来说是相关的，并且能够评估PRO问卷是否能够捕捉这些结果，所以他们在PRO量表开发中的参与至关重要。

在设计和验证新的PRO量表时，患者的反馈有助于决定问题或任务的范围和内容。通常通过一对一访谈、焦点小组讨论或共识小组的方式收集这些反馈。一旦PRO量表草案完成，患者的反馈有助于评估草案的各个方面，例如它是否全面，是否能够涵盖患者群体中重要的概念，患者是否理解如何完成它，是否易于阅读和理解。

翻译参与为赋能与影响

“患者参与不应是全有或全无的情况。它应该被视为一种持续的承诺，而不是走过场的任务。”

然而，尽管患者参与结果研究和PRO量表开发具有巨大的意义，但并非没有挑战。研究人员和患者可能会因为过程复杂性而感到参与的机会有限，研究者可能因预算限制和时间压力而无法提供充分的参与机会；在某些情况下，例如稀有疾病，目标患者群体可能非常小，这些挑战使得患者参与看似理想，但在实践中难以实现。

在如何参与患者的问题上，也没有适合所有研究情境的通用方法或程序。患者的参与应根据每个具体案例进行规划和开发，选择最适合患者群体和研究目的的方法，同时结合现有的理论和实践经验。

总的来说，患者参与的成功可能与研究人员的专业训练、开放透明的沟通和对各方角色和期望的清晰理解有关。这些成功的患者参与项目进一步赋能患者，帮助他们作为“研究合作伙伴”，参与研究的构思、设计、执行及结果传播。决策时采用合作伙伴关系的方式，将为真正以患者为中心的医疗服务奠定基础，并成为其区别于其他医疗系统的关键。

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